科普 | 告别长期服药困扰，干细胞治疗将惠及八大系统近130种疾病！

随着再生医学的突飞猛进，干细胞技术正以前所未有的速度发展，在攻克诸多疑难杂症方面展现出令人瞩目的应用潜力，因此成为多个国家重点布局的研究领域。

据《光明日报》报道，澳大利亚、新西兰、美国等八个国家已针对间充质干细胞治疗技术开展扩展性试验。目前，该技术覆盖的适应症已涉及人体八大系统，可针对130种疾病发挥作用。这意味着，那些以往药物治疗效果甚微或完全无效的130种疾病，如今有望借助间充质干细胞疗法获得新的治疗希望。

如果把身体比作一座运转不息的城市，那么细胞就是这座城市里形形色色的居民。它们分工明确，各尽其责：有的是 “建筑工人”，比如骨骼细胞，负责搭建和维护城市的 “骨架”；有的是 “运输专员”，像血液细胞，日夜不停地运送氧气和营养物资；还有的是 “通讯兵”，比如神经细胞，专门负责传递各种重要信息，确保城市各系统协调运转。

然而，再精密的城市也难免出现状况：“房屋” 可能因磨损而破损，“道路” 可能因堵塞而瘫痪，“通讯线路” 也可能因故障而中断。每当这时，就需要一支特殊的 “万能修理工” 队伍挺身而出，而这支队伍的核心力量，就是干细胞。

干细胞之所以能胜任 “万能修理工” 的角色，源于它的两大 “超能力”：

• 自我复制：干细胞可以不断分裂复制出与自己完全相同的细胞，就像快速扩充队伍，始终保证 “修理工” 数量充足，随时待命。

• 多向分化：更神奇的是，干细胞能根据受损部位的需求，“变身” 成各种特定细胞 —— 需要修复骨骼时，就分化为骨骼细胞；需要补充血液时，就转化为血液细胞；需要修复神经时，又能变成神经细胞，精准填补受损组织和器官的 “缺口”。

正因为拥有这样的能力，干细胞在医学领域的应用前景被广泛看好，为治疗多种以往难以攻克的疑难杂症带来了全新的希望。

2016至2024年间，我国对干细胞在疾病治疗领域的政策支持持续加码。从国务院印发《“健康中国2030”规划纲要》奠定战略方向，到科技部连续8年专项拨款支持干细胞重点研究，再到国家药监局出台《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》等一系列文件，政策体系已覆盖从基础研究、成果转化，到生产规范、全流程监管的各个环节，为细胞治疗技术的发展提供了坚实的政策保障。

干细胞疗法在帕金森病、阿尔茨海默病及脊髓损伤等神经退行性疾病中的应用，正成为医学领域的研究热点与关注焦点。

《Wiley Online Library》国际期刊杂志发表了一篇《干细胞治疗脑卒中及神经退行性疾病临床试验研究进展》的文章，文章回顾中风、阿尔茨海默病和帕金森病的所有临床试验和最新进展，希望未来干细胞疗法应用于临床，达到有效治疗率，造福患者。

干细胞凭借强大的自我复制能力与多向分化潜能，能够定向分化为胰岛β细胞，替代受损的胰岛细胞分泌胰岛素，从而有效调控血糖水平。

国家药监局已公布，国内首个干细胞糖尿病治疗药物 ——RGB-5088 胰岛细胞注射液已获批进入临床试验阶段。该药物依托先进的化学小分子诱导技术，先将体细胞重编程为多能干细胞，再进一步培育为胰岛细胞，以此替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，实现对血糖水平的长期稳定控制。

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• 改善血糖控制：减少胰岛素用量，降低血糖波动幅度，提高血糖达标率；

• 减少并发症：延缓甚至阻止糖尿病肾病、视网膜病变、神经病变等并发症的发生与进展；

• 提高生活质量：帮助患者摆脱胰岛素注射的困扰，恢复正常饮食与生活状态，提升生活品质。

心脏病是全球范围内的首要致死原因，而干细胞疗法在这一领域正展现出突破性潜力。中国《自体干细胞移植治疗心力衰竭专家共识（2022）》强调，异体移植技术突破（如脐带来源干细胞的免疫耐受性）将推动其广泛应用。

自身免疫性疾病的核心问题，在于机体免疫系统“敌我不分”——错误地将自身组织器官视作“外来入侵者”并发动攻击，最终导致多组织、多器官的损伤乃至衰竭。因此，重建患者体内的免疫动态平衡，成为这类疾病治疗的关键。 

既往研究已证实，间充质干细胞（MSCs）具备调节免疫的独特能力：它能抑制T淋巴细胞的异常增殖与功能亢进，降低促炎因子肿瘤坏死因子α（TNF-α）的浓度，同时增加具有免疫调节作用的调节性T（Treg）细胞数量，从而精准调控炎症介质的表达。这种特性，使其成为纠正自身免疫性疾病失衡免疫状态的理想选择。 

南京鼓楼医院孙凌云团队的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用研究”荣获“2019年国家技术发明二等奖”，该研究攻克了红斑狼疮的治疗难题，让难治性红斑狼疮5年死亡率从45%降低到16%。

2022年1月《中华风湿病学》杂志发表《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》，明确表示：多项临床研究已证实间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮患者安全且有效。   

肺炎作为常见的呼吸道感染性疾病，一直是威胁健康的重要隐患。而干细胞凭借强大的自我更新能力、多向分化潜能及免疫调节作用，能够修复受损肺组织、减轻炎症反应并促进肺功能恢复，为肺炎治疗提供了新思路。

一项针对新冠肺炎危重症患者的双盲、多中心随机对照试验颇具说服力：研究共纳入40例患者，在接受标准治疗的基础上，20例患者接受间充质干细胞静脉滴注，另外20例则接受生理盐水静脉滴注作为对照。

试验结果显示，间充质干细胞治疗组的患者存活率显著提升 —— 较对照组提高了2.5倍；更值得关注的是，在合并其他基础疾病的新冠肺炎患者中，这一治疗的存活率提升幅度更是达到了4.5倍，凸显了干细胞疗法在复杂病情中的应用价值。

2021年《传染病信息》杂志发表我国首个《间充质干细胞治疗新型冠状病毒肺炎专家共识》，对间充质干细胞治疗COVID-19提出了建议，包括了患者的选择、细胞输注的准备、细胞输注的监测和不良反应处理、疗效评价指标等。

中国科学院院士王福生团队开展了一项随访时长高达75个月的随机对照试验，共纳入219例乙肝相关失代偿期肝硬化患者。所有患者均接受常规治疗，其中108例患者在此基础上，每4周额外输注一次脐带间充质干细胞，总计输注3次。

研究结果显示，干细胞输注治疗带来了双重改善：一方面显著减轻了患者的肝脏炎症，另一方面有效提升了肝脏功能。进一步通过Landmark分析发现，在13个月至75个月的随访期内，脐带间充质干细胞治疗组的总生存率明显高于对照组，为这类难治性肝病的长期干预提供了有力的临床证据。

间充质干细胞的研究，为饱受生殖障碍与不孕症困扰的人群带来了广阔的应用前景。不孕症的成因复杂，常与多种疾病相关，如卵巢早衰（POF）、子宫内膜功能障碍、非阻塞性无精子症及宫腔粘连综合征（Asherman 综合征） 等。

近年来，利用间充质干细胞治疗生殖系统疾病的临床研究已陆续有成果报道。例如在临床实践中，2例接受间充质干细胞治疗的卵巢早衰女性，经检查显示其雌激素水平显著提升，卵巢体积增大，同时更年期症状得到明显改善，初步印证了该疗法在生殖领域的应用潜力。

骨关节炎是老年人群中常见的骨骼肌肉系统疾病，给患者的生活质量带来显著影响。《干细胞报告》刊载的一项研究表明，采用自体间充质干细胞进行关节腔注射治疗骨关节炎，可显著减轻患者疼痛，有效改善关节功能。在临床应用中，自体干细胞治疗关节炎已发展为一项相对成熟的技术，不少知名人士也公开分享过接受该疗法的经历。

除疾病治疗领域外，多项研究已证实干细胞疗法在美容、抗衰领域同样蕴藏巨大潜力。间充质干细胞所具备的“再生性能”与“愈合性能”，不仅为人类疾病治疗带来了新的希望，也为健康维护与衰老干预开辟了新路径。  干细胞疗法的飞速发展，为人体八大系统疾病的治疗提供了全新视角与解决方案。可以预见，随着更多高质量临床试验的推进与成果转化，干细胞疗法必将惠及更多患者，为医学治疗领域开创崭新纪元。